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基因靶向药首次在 子宫内治疗遗传病

2025-03-08 22:17

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美国《新英格兰医学杂志》近日发表的一篇论文介绍,为了在孩子出生前治疗一种遗传性运动神经元疾病,一名两岁半女孩的母亲曾在孕晚期服用基因靶向药物,女孩出生后继续服用该药。目前女孩未出现有关这种遗传病的任何症状。论文称,这是全球首次在子宫内有效治疗遗传病。

脊髓性肌萎缩症会影响运动神经元,是造成婴幼儿死亡的主要遗传性疾病之一。此前,脊髓性肌萎缩症的治疗都是在患儿出生后进行的。研究团队认为,这次治疗的成功可能为在出生前治疗其他遗传疾病铺平道路。

作者: 编辑:夏沁

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